Препарат Voydeya (danicopan) компании AstraZeneca (AZ) был рекомендован комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в качестве дополнительной терапии для взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).
Пероральный ингибитор фактора D рекомендован для использования вместе со стандартными препаратами Ултомирис (равулизумаб) или Солирис (экулизумаб) для лечения пациентов с ПНГ, страдающих остаточной гемолитической анемией.
ПНГ — это редкое и тяжелое заболевание крови, характеризующееся разрушением эритроцитов в кровеносных сосудах, а также активацией лейкоцитов и тромбоцитов, что может вызвать образование тромбов и в дальнейшем приводить к повреждению органов.
Блокировка белка C5 помогает уменьшить симптомы и осложнения этого заболевания. Однако до 20% пациентов с ПНГ, получающих лечение ингибитором С5, испытывают клинически значимый внесосудистый гемолиз, который может привести к сохранению симптомов анемии и необходимости переливания крови.
Решение по Voydeya было поддержано положительными результатами позднего исследования ALPHA, в котором оценивалась эффективность и безопасность препарата в качестве дополнения к Ултомирис либо Солирис у пациентов с ПНГ, у которых наблюдался клинически значимый внесосудистый гемолиз.
Результаты показали, что Voydeya достигла первичной конечной точки изменения уровня гемоглобина от исходного уровня до 12-й недели, а также всех ключевых вторичных конечных точек, включая отказ от переливания крови.
Марк Дюнойер, главный исполнительный директор подразделения редких заболеваний AZ, Alexion, заявил: «Положительная рекомендация CHMP признает перспективность Voydeya как дополнения к стандарту лечения для устранения признаков и симптомов клинически значимого EVH для этой небольшой группы пациентов. Как мы увидели в ключевом исследовании фазы 3 ALPHA, ингибирование двойного пути комплемента факторами D и C5 может быть оптимальным подходом к лечению для этих пациентов».
Voydeya была одобрена в Японии в прошлом месяце для некоторых взрослых с ПНГ в сочетании с терапией ингибиторами C5, при этом нормативные документы для терапии в настоящее время рассматриваются в других странах.
«Ингибирование C5 с помощью Ултомирис либо Солирис является стандартом лечения при ПНГ. Доказано, что он контролирует внутрисосудистый гемолиз и снижает опасные для жизни тромботические явления, однако у небольшой части пациентов может наблюдаться клинически значимая EVH», — сказал профессор Хуберт Шрезенмайер из Института трансфузиологии Ульмского университета.
«В случае одобрения Voydeya может оптимизировать уход за людьми, страдающими от этого тяжелого заболевания, позволяя пациентам поддерживать контроль над заболеванием с помощью установленного ингибитора C5», — добавил Шрезенмайер.
Пероральный ингибитор фактора D рекомендован для использования вместе со стандартными препаратами Ултомирис (равулизумаб) или Солирис (экулизумаб) для лечения пациентов с ПНГ, страдающих остаточной гемолитической анемией.
ПНГ — это редкое и тяжелое заболевание крови, характеризующееся разрушением эритроцитов в кровеносных сосудах, а также активацией лейкоцитов и тромбоцитов, что может вызвать образование тромбов и в дальнейшем приводить к повреждению органов.
Блокировка белка C5 помогает уменьшить симптомы и осложнения этого заболевания. Однако до 20% пациентов с ПНГ, получающих лечение ингибитором С5, испытывают клинически значимый внесосудистый гемолиз, который может привести к сохранению симптомов анемии и необходимости переливания крови.
Решение по Voydeya было поддержано положительными результатами позднего исследования ALPHA, в котором оценивалась эффективность и безопасность препарата в качестве дополнения к Ултомирис либо Солирис у пациентов с ПНГ, у которых наблюдался клинически значимый внесосудистый гемолиз.
Результаты показали, что Voydeya достигла первичной конечной точки изменения уровня гемоглобина от исходного уровня до 12-й недели, а также всех ключевых вторичных конечных точек, включая отказ от переливания крови.
Марк Дюнойер, главный исполнительный директор подразделения редких заболеваний AZ, Alexion, заявил: «Положительная рекомендация CHMP признает перспективность Voydeya как дополнения к стандарту лечения для устранения признаков и симптомов клинически значимого EVH для этой небольшой группы пациентов. Как мы увидели в ключевом исследовании фазы 3 ALPHA, ингибирование двойного пути комплемента факторами D и C5 может быть оптимальным подходом к лечению для этих пациентов».
Voydeya была одобрена в Японии в прошлом месяце для некоторых взрослых с ПНГ в сочетании с терапией ингибиторами C5, при этом нормативные документы для терапии в настоящее время рассматриваются в других странах.
«Ингибирование C5 с помощью Ултомирис либо Солирис является стандартом лечения при ПНГ. Доказано, что он контролирует внутрисосудистый гемолиз и снижает опасные для жизни тромботические явления, однако у небольшой части пациентов может наблюдаться клинически значимая EVH», — сказал профессор Хуберт Шрезенмайер из Института трансфузиологии Ульмского университета.
«В случае одобрения Voydeya может оптимизировать уход за людьми, страдающими от этого тяжелого заболевания, позволяя пациентам поддерживать контроль над заболеванием с помощью установленного ингибитора C5», — добавил Шрезенмайер.
