Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Новые препараты будут использоваться для терапии семи заболеваний. Для лечения атрофии зрительного нерва Лебера будет закупаться и использоваться идебенон («Раксон»). Своевременное лечение поможет предотвратить потерю зрения и даже восстановить зрительную функцию пациента.
Для лечения церебротендинозного ксантоматоза будет использоваться хенодезоксихолевая кислота («Ледиант»). Фонд отмечает, что это терапия с доказанной эффективностью и безопасностью — благодаря ей у пациента снижается уровень холестанола, сокращаются неврологические нарушения, улучшается общий психоневрологический статус.
Для детей с синдром Ларона будут закупать мекасермин («Инкрелекс») — рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста I. Введение препарата ускоряет темп роста в течение года в среднем на 8 см, позволяет уменьшить в крови уровни липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов.
Буллезный эпидермолиз будут лечить с помощью геля для генной терапии беремаген геперпавек («Виджувек»), а также специальной повязкой с силиконовым покрытием «Рупитель». Фонд отмечает, что это первая повязка для детей с буллезным эпидермолизом российского производства и «предварительная оценка изделия высока как среди экспертов, так и среди родителей «детей-бабочек».
Для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических аминокислот будет использоваться эладокаген экзупарвовек («Апстаза»), для атипичного гемолитико-уремического синдрома — равулизумаб («Ултомирис»).
Также одобрен новый препарат для детей с гемофилией типа В — албутрепенонаког альфа («Идельвион»). Он «заменяет» фактор IХ, дефицит которого наблюдается у людей с гемофилией В. Препарат был получен с помощью технологии рекомбинации ДНК путем соединения фактора IХ и альбумина — белка, который обеспечивает длительное действие лекарственного средства при внутривенном введении.
Источник: "Медвестник"
Новые препараты будут использоваться для терапии семи заболеваний. Для лечения атрофии зрительного нерва Лебера будет закупаться и использоваться идебенон («Раксон»). Своевременное лечение поможет предотвратить потерю зрения и даже восстановить зрительную функцию пациента.
Для лечения церебротендинозного ксантоматоза будет использоваться хенодезоксихолевая кислота («Ледиант»). Фонд отмечает, что это терапия с доказанной эффективностью и безопасностью — благодаря ей у пациента снижается уровень холестанола, сокращаются неврологические нарушения, улучшается общий психоневрологический статус.
Для детей с синдром Ларона будут закупать мекасермин («Инкрелекс») — рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста I. Введение препарата ускоряет темп роста в течение года в среднем на 8 см, позволяет уменьшить в крови уровни липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов.
Буллезный эпидермолиз будут лечить с помощью геля для генной терапии беремаген геперпавек («Виджувек»), а также специальной повязкой с силиконовым покрытием «Рупитель». Фонд отмечает, что это первая повязка для детей с буллезным эпидермолизом российского производства и «предварительная оценка изделия высока как среди экспертов, так и среди родителей «детей-бабочек».
Для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических аминокислот будет использоваться эладокаген экзупарвовек («Апстаза»), для атипичного гемолитико-уремического синдрома — равулизумаб («Ултомирис»).
Также одобрен новый препарат для детей с гемофилией типа В — албутрепенонаког альфа («Идельвион»). Он «заменяет» фактор IХ, дефицит которого наблюдается у людей с гемофилией В. Препарат был получен с помощью технологии рекомбинации ДНК путем соединения фактора IХ и альбумина — белка, который обеспечивает длительное действие лекарственного средства при внутривенном введении.
Источник: "Медвестник"
