Первое исследование на людях пройдет в Великобритании.
Компания Regenxbio заявила о начале тестирования RGX-381, экспериментальной генной терапии для лечения проблем со зрением у пациентов с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз второго типа. Речь идет об однократном введении препарата детям в возрасте от 1 до 12 лет.
Препарат церлипоназа альфа, который сейчас применяется при лечении НЦЛ2, замедляет процесс двигательных и речевых нарушений, однако не останавливает ухудшение зрения. Ожидается, что RGX-381, вводимый непосредственно в пространство за сетчаткой глаза, предотвратит дегенерацию сетчатки глаза и потерю зрения.
В доклинических исследованиях RGX-381 показал хороший результат по восстановлению фермента ТРР1, который не вырабатывается у больных НЦЛ2. При этом побочных эффектов отмечено не было.
В исследовании примут участие дети в возрасте от 1 до 12 лет с генетически и молекулярно подтвержденным диагнозом НЦЛ2, которые получают препарат церлипоназа альфа и соответствуют другим критериям по зрению и состоянию сетчатки. Исследование будет проводиться в больнице Грейт-Ормонд-Стрит в Лондоне.
Источник: battendiseasenews.com
Компания Regenxbio заявила о начале тестирования RGX-381, экспериментальной генной терапии для лечения проблем со зрением у пациентов с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз второго типа. Речь идет об однократном введении препарата детям в возрасте от 1 до 12 лет.
Препарат церлипоназа альфа, который сейчас применяется при лечении НЦЛ2, замедляет процесс двигательных и речевых нарушений, однако не останавливает ухудшение зрения. Ожидается, что RGX-381, вводимый непосредственно в пространство за сетчаткой глаза, предотвратит дегенерацию сетчатки глаза и потерю зрения.
В доклинических исследованиях RGX-381 показал хороший результат по восстановлению фермента ТРР1, который не вырабатывается у больных НЦЛ2. При этом побочных эффектов отмечено не было.
В исследовании примут участие дети в возрасте от 1 до 12 лет с генетически и молекулярно подтвержденным диагнозом НЦЛ2, которые получают препарат церлипоназа альфа и соответствуют другим критериям по зрению и состоянию сетчатки. Исследование будет проводиться в больнице Грейт-Ормонд-Стрит в Лондоне.
Источник: battendiseasenews.com
