Биотехнологическая компания Tern Therapeutics заключила лицензионное соглашение с компанией Regenxbio на разработку программ RGX-381 и RGX-181 (теперь обозначенных как TTX-381 и TTX-181 соответственно) для лечения заболеваний глаз и центральной нервной системы у пациентов с нейрональным цероидным липофусцинозом второго типа. Для ускорения текущих клинических испытаний и продвижения TTX-381 выделено 15 миллионов долларов.
«Мы основали Tern Therapeutics из глубокого личного стремления помощь пациентам с высокими неудовлетворенными потребностями. Дети с НЦЛ2 и их семьи уже давно ждут лечения с помощью генной терапии. Это финансирование позволит нам как можно быстрее продвинуть клинические испытания TTX-381», — заявила Кристина Онсман, главный медицинский директор Tern.
TTX-381 — экспериментальная генная терапия AAV однократного введения, предназначенная для доставки рабочей копии гена TPP1 непосредственно в сетчатку глаза, что потенциально обеспечивает длительный источник активности TPP1, предназначенный для поддержания здоровья сетчатки и устранения потери зрения у людей с НЦЛ2. Безопасность и переносимость TTX-381, а также его влияние на сетчатку анатомические и функциональные результаты оцениваются в рамках первого открытого клинического испытания I/II фазы с повышением дозы на человеке в больнице Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне, Великобритания.
TTX-181 — экспериментальная генная терапия AAV однократного введения, предназначенная для доставки рабочей копии гена TPP1 непосредственно в центральную нервную систему, что потенциально обеспечивает устойчивый уровень TPP1, предназначенный для предотвращения ухудшения неврологической дегенерации у пациентов с НЦЛ2.
Источник: Tern Therapeutics
«Мы основали Tern Therapeutics из глубокого личного стремления помощь пациентам с высокими неудовлетворенными потребностями. Дети с НЦЛ2 и их семьи уже давно ждут лечения с помощью генной терапии. Это финансирование позволит нам как можно быстрее продвинуть клинические испытания TTX-381», — заявила Кристина Онсман, главный медицинский директор Tern.
TTX-381 — экспериментальная генная терапия AAV однократного введения, предназначенная для доставки рабочей копии гена TPP1 непосредственно в сетчатку глаза, что потенциально обеспечивает длительный источник активности TPP1, предназначенный для поддержания здоровья сетчатки и устранения потери зрения у людей с НЦЛ2. Безопасность и переносимость TTX-381, а также его влияние на сетчатку анатомические и функциональные результаты оцениваются в рамках первого открытого клинического испытания I/II фазы с повышением дозы на человеке в больнице Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне, Великобритания.
TTX-181 — экспериментальная генная терапия AAV однократного введения, предназначенная для доставки рабочей копии гена TPP1 непосредственно в центральную нервную систему, что потенциально обеспечивает устойчивый уровень TPP1, предназначенный для предотвращения ухудшения неврологической дегенерации у пациентов с НЦЛ2.
Источник: Tern Therapeutics
