Американский разработчик биотехнологий объявил об успехах генной терапии в лечении нейронального цероидного липофусциноза второго типа (НЦЛ2)

В конце декабря 2022 года в клинке Hospital de Clínicas de Porto Alegre в Бразилии ребёнку с НЦЛ2 впервые в истории ввели однократную дозу RGX-181. Данная генная терапия позволяет клеткам мозга производить фермент ТРР1, который не вырабатывается при НЦЛ2, и тем самым предотвратить появление нейродегенеративных изменений в организме. По словам врачей, первое клиническое испытание RGX-181 на людях прошло успешно, ребенок хорошо перенес процедуру.

Доставка гена, кодирующего фермент TPP1, путем однократного введения должна стать прорывом в лечении заболевания и привести к улучшению качества жизни пациентов, которые на данный момент вынуждены проводить ферментную терапию через порт в головном мозге раз в две недели на протяжении всей жизни.

Источник: https://globoplay.globo.com/v/11265854/