Доставка гена, кодирующего фермент TPP1, путем однократного введения должна стать прорывом в лечении заболевания и привести к улучшению качества жизни пациентов, которые на данный момент вынуждены проводить ферментную терапию через порт в головном мозге раз в две недели на протяжении всей жизни.
Источник: https://globoplay.globo.com/v/11265854/