ШЕСТЬ ВОПРОСОВ ПРОИЗВОДИТЕЛЯМ РОССИЙСКОГО НУСИНЕРСЕНА И ШЕСТЬ ОТВЕТОВ НА НИХ
Напомним, что 15 апреля компания Генерируем получила регистрационное удостоверение на препарат Лантесенс (нусинерсен) для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
«Реальное время» познакомилось с компанией «Генериум», съездив в ее научный центр разработки, который находится в поселке Вольгинском Владимирской области. Мы задали разработчикам российского нусинерсена вопросы, волнующие родителей и пациентское сообщество, и вот какие ответы получили.
«Генериум» — российская фармацевтическая компания, которая разрабатывает препараты биотехнологического и химического синтеза для обеспечения системы здравоохранения. Фокус действия компании — разработка средств терапии орфанных (редких) заболеваний. Потому-то ее продукцию и не найти в аптеке — это очень дорогие препараты, которые производятся под централизованную закупку для льготных категорий граждан. Компания обеспечивает жизненно важными препаратами тяжелобольных пациентов и крупнейшие российские клинические центры. В мировом масштабе «Генериум» известен тем, что именно здесь был разработан «Диаскин-тест», который получил верификацию ВОЗ и используется сегодня по всему миру. Во время пандемии на мощностях компании производилась вакцина «Спутник V». Здесь производится полный цикл разработки препаратов — от дизайна молекулы до упаковки и маркетинга
Синтез, очистка, розлив конечного продукта — все это делается исключительно самостоятельно, на собственной производственной площадке. АО «Генериум» не закупает зарубежные активные фармацевтические субстанции ни для одного продукта. «Мы строим новые производственные площадки, инвестируем в персонал и оборудования лишь для одной цели: технологическая независимость производства лекарственных средств в РФ от каких-либо внешних обстоятельств», — объясняют производители российского нусинерсена.
По всем протоколам (причем не только российским, но и европейским, и американским) такую химически воспроизведенную молекулу, как нусинерсен, испытывать на людях не нужно. Достаточно подтвердить ее полную идентичность молекуле оригинального препарата.
Директор производства генотерапевтических и биологических лекарственных средств АО «Генериум» Николай Шамонов объясняет: есть большая разница между биосимиляром (биологически синтезированным препаратом) и дженериком (химически воспроизведенной молекулой). Биосимиляр производится с использованием живых клеток, его полный состав невозможно воспроизвести — только близкий аналог с теми же свойствами. Именно поэтому для биосимиляров, прежде чем выводить их в клинику, нужны клинические испытания I—III фаз. А дженерик — небольшая молекула, у такого препарата гомогенный состав и точный химический процесс производства. Он воспроизводится с использованием идентичного сырья и гарантирует идентичную структуру и профиль примесей. Поэтому, по всем мировым стандартам, для дженериков достаточно исследований in vitro.
Отечественный нусинерсен — стопроцентный дженерик. Поэтому для доказательства его идентичности оригиналу клинических исследований на пациентах не требуется — достаточно физико-химических исследований молекулы на идентичность.
Ученые и технологи АО «Генериум» провели исследования своего препарата по расширенной программе. На современном физико-химическом оборудовании, которым оснащен R&D-центр компании, проверили все положенные характеристики:
В числе прочего провели и исследование в пробирке на живых клетках пациентов со СМА. Такого анализа для дженериков не требуется, но чтобы удостовериться в полном соответствии препарата оригиналу, его сделали. Все говорит о том, что качественный и количественный состав обоих препаратов (как действующего вещества, так и вспомогательных) абсолютно идентичен. А это значит, что отечественный нусинерсен ничем не отличается от оригинального.
Сейчас введение препарата начинается повсеместно, по всей России. В ряде регионов пациенты уже несколько месяцев его получают. Состоялись введения препарата как взрослым, так и детям. На сегодняшний момент разработчики уверяют, что препарат как минимум безопасен. Первые введенные дозы также не выявили различий с использованием западного препарата, нет случаев непереносимости.
Под производство нусинерсена построили отдельный цех, в котором используется оборудование от ведущих мировых производителей. Площадка соответствует жестким требованиям для фармацевтических производств, лицензирована Минпромторгом РФ, для нее подтвержден статус GMP.
Для производства препарата сформированы запасы сырья и материалов на 5 лет вперед (причем они систематически пополняются). Сырье и вспомогательные вещества закупаются у международных корпораций, их качество и состав строго контролируется: для каждой позиции разработана спецификация на основе российских и мировых требований. Каждый поставщик и производитель без исключения подвергается обязательной инспекции со стороны АО «Генериум».
С ссылкой на источник:
https://m.realnoevremya.ru/articles/318137-s-2025-goda-detyam-so-sma-v-rossii-budut-zakupat-otechestvennyy-preparat?ysclid=m1hlfwli9k506473922
Напомним, что 15 апреля компания Генерируем получила регистрационное удостоверение на препарат Лантесенс (нусинерсен) для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
«Реальное время» познакомилось с компанией «Генериум», съездив в ее научный центр разработки, который находится в поселке Вольгинском Владимирской области. Мы задали разработчикам российского нусинерсена вопросы, волнующие родителей и пациентское сообщество, и вот какие ответы получили.
- Что такое «Генериум», чем известна компания и почему в аптеке не встретить лекарств, которые она произвела?
«Генериум» — российская фармацевтическая компания, которая разрабатывает препараты биотехнологического и химического синтеза для обеспечения системы здравоохранения. Фокус действия компании — разработка средств терапии орфанных (редких) заболеваний. Потому-то ее продукцию и не найти в аптеке — это очень дорогие препараты, которые производятся под централизованную закупку для льготных категорий граждан. Компания обеспечивает жизненно важными препаратами тяжелобольных пациентов и крупнейшие российские клинические центры. В мировом масштабе «Генериум» известен тем, что именно здесь был разработан «Диаскин-тест», который получил верификацию ВОЗ и используется сегодня по всему миру. Во время пандемии на мощностях компании производилась вакцина «Спутник V». Здесь производится полный цикл разработки препаратов — от дизайна молекулы до упаковки и маркетинга
- Отечественный нусинерсен производится из импортной субстанции?
Синтез, очистка, розлив конечного продукта — все это делается исключительно самостоятельно, на собственной производственной площадке. АО «Генериум» не закупает зарубежные активные фармацевтические субстанции ни для одного продукта. «Мы строим новые производственные площадки, инвестируем в персонал и оборудования лишь для одной цели: технологическая независимость производства лекарственных средств в РФ от каких-либо внешних обстоятельств», — объясняют производители российского нусинерсена.
- Почему не проводились клинические испытания отечественного нусинерсена на людях?
По всем протоколам (причем не только российским, но и европейским, и американским) такую химически воспроизведенную молекулу, как нусинерсен, испытывать на людях не нужно. Достаточно подтвердить ее полную идентичность молекуле оригинального препарата.
Директор производства генотерапевтических и биологических лекарственных средств АО «Генериум» Николай Шамонов объясняет: есть большая разница между биосимиляром (биологически синтезированным препаратом) и дженериком (химически воспроизведенной молекулой). Биосимиляр производится с использованием живых клеток, его полный состав невозможно воспроизвести — только близкий аналог с теми же свойствами. Именно поэтому для биосимиляров, прежде чем выводить их в клинику, нужны клинические испытания I—III фаз. А дженерик — небольшая молекула, у такого препарата гомогенный состав и точный химический процесс производства. Он воспроизводится с использованием идентичного сырья и гарантирует идентичную структуру и профиль примесей. Поэтому, по всем мировым стандартам, для дженериков достаточно исследований in vitro.
Отечественный нусинерсен — стопроцентный дженерик. Поэтому для доказательства его идентичности оригиналу клинических исследований на пациентах не требуется — достаточно физико-химических исследований молекулы на идентичность.
- Как определяли идентичность молекулы, кто поручится за то, что она точно такая же, как оригинал? И что с примесями — вдруг в отечественном препарате их больше?
Ученые и технологи АО «Генериум» провели исследования своего препарата по расширенной программе. На современном физико-химическом оборудовании, которым оснащен R&D-центр компании, проверили все положенные характеристики:
- — первичную структуру молекулы (последовательность нуклеотидов),
- — чистоту и гомогенность,
- — родственные примеси,
- — пространственную структуру молекулы,
- — молекулярно-массовое распределение,
- — биологическую активность.
В числе прочего провели и исследование в пробирке на живых клетках пациентов со СМА. Такого анализа для дженериков не требуется, но чтобы удостовериться в полном соответствии препарата оригиналу, его сделали. Все говорит о том, что качественный и количественный состав обоих препаратов (как действующего вещества, так и вспомогательных) абсолютно идентичен. А это значит, что отечественный нусинерсен ничем не отличается от оригинального.
- Есть ли уже пациенты, которые получают российский нусинерсен? Каковы результаты применения?
Сейчас введение препарата начинается повсеместно, по всей России. В ряде регионов пациенты уже несколько месяцев его получают. Состоялись введения препарата как взрослым, так и детям. На сегодняшний момент разработчики уверяют, что препарат как минимум безопасен. Первые введенные дозы также не выявили различий с использованием западного препарата, нет случаев непереносимости.
- Кто контролирует производство и откуда берутся сырье для синтеза и вспомогательные вещества?
Под производство нусинерсена построили отдельный цех, в котором используется оборудование от ведущих мировых производителей. Площадка соответствует жестким требованиям для фармацевтических производств, лицензирована Минпромторгом РФ, для нее подтвержден статус GMP.
Для производства препарата сформированы запасы сырья и материалов на 5 лет вперед (причем они систематически пополняются). Сырье и вспомогательные вещества закупаются у международных корпораций, их качество и состав строго контролируется: для каждой позиции разработана спецификация на основе российских и мировых требований. Каждый поставщик и производитель без исключения подвергается обязательной инспекции со стороны АО «Генериум».
С ссылкой на источник:
https://m.realnoevremya.ru/articles/318137-s-2025-goda-detyam-so-sma-v-rossii-budut-zakupat-otechestvennyy-preparat?ysclid=m1hlfwli9k506473922
