23 апреля в пресс-центре МИЦ «Известия» прошел круглый стол на тему «Редкие взрослые: прямой публичный разговор».
В ходе круглого стола, организованного АНО «Дом Редких», эксперты, врачи и пациенты обсудили ключевые проблемы взрослых пациентов с орфанными заболеваниями. Участники поделились личным опытом и рассказали о трудностях, с которыми сталкиваются «редкие» пациенты в разных регионах.
Жанна Чефранова, д.м.н, профессор, сенатор РФ, первый заместитель Председателя комитета по социальной политике СФ, отметила, что необходимо продолжать последовательную работу по совершенствованию системы оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями:
- Подготовка нового законопроекта, направленного на поддержку регионов в обеспечении лекарствами пациентов с редкими заболеваниями, – важный шаг в развитии системы здравоохранения. Это позволит в том числе обеспечить преемственность лечения от детского возраста к взрослому.
Для эффективной реализации необходимо учитывать и другие важные аспекты - привлечение внимания общественности, повышение информированности самих пациентов о возможностях получения необходимой помощи, выстраивание четкого алгоритма оказания помощи.
Конечно, еще есть много вопросов, которые необходимо решать. Должно быть не только не только законодательное, но и нормативное регулирование, чтобы все понимали, как с этим работать.
Татьяна Рейхтман, советник Уполномоченного по правам человека в РФ, государственный советник РФ 1 класса, д.ф.н., профессор напомнила, что Уполномоченный по правам человека РФ неоднократно поднимала вопрос о необходимости разработки резервного механизма обеспечения лекарственными средствами для лиц страдающих орфанными заболеваниями.
- Такой законопроект правительством был сформирован и внесен 14 марта этого года в Государственную Думу. Сейчас он готовится к обсуждению в первом чтении и по заданию Уполномоченного будет осуществляться мониторинг прохождения и принятия этого законопроекта.
Жанна Белая, д.м.н., профессор, эндокринолог, руководитель центра остеопороза, заведующая отделением остеопороза и остеопатии ГНЦ РФ ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России, обозначила основные проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с редкими заболеваниями в регионах.
- Так как препараты для лечения редких заболеваний очень дорогие, регион зачастую не готов быстро обеспечить этих людей. На сегодняшний день этот вопрос по-разному решается в разных субъектах. Надеюсь, механизм будет отрегулирован, и все пациенты смогут быстро получать эффективное лечение. К счастью, оно есть. Другая проблема в том, что врачи в регионах часто пропускают редкие заболевания, из-за чего пациент не может своевременно начать лечение. В этом случае на помощь могут прийти телемедицинские консультация с федеральными центрами. Для этого в регионах необходимо предусмотреть специальные «выделенные» линии для редких пациентов.
Сергей Волошин, к.м.н., заместитель главного врача Ленинградской областной клинической больницы:
- Современные методы терапии редких заболеваний при своей высокоэффективности являются дорогостоящими, что накладывает трудности на бюджет региона. Надеюсь, новый законопроект поможет регионам решить эту проблему. Ведь, обеспечивая пациентам с орфанными заболеваниями доступ к современному эффективному лечению, мы даем им шанс на полноценную жизнь.
Ольга Дворина, к.м.н., врач-кардиолог, доцент кафедры общей врачебной практики МОНИКИ, подчеркнула важность правильной маршрутизации для «редких» пациентов:
- Для пациентов с орфанными заболеваниями критически значимой является, помимо лекобеспечения, корректная маршрутизация. Часто назначение терапии таким пациентам происходит в федеральных центрах, а дальнейшее ведение осуществляется службами регионов. Поэтому необходимы локальные порядки оказания медицинской помощи. На примере легочной артериальной гипертензии важны преемственность и взаимодействие кардиологической, пульмонологической и ревматологической служб. С учетом высоких рисков инвалидизации и смертности пациентов с орфанными заболеваниями необходимо регулярно проводить оценку эффективности применяемой терапии и эскалировать ее в соответствии с действующими клиническими рекомендациями.
Марина Дорофеева, невролог, к.м.н., врач высшей категории, ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ им. Академика Ю.Е. Вельтищева РНИМУ, президент и соучредитель фонда помощи больным эпилепсией «Содружество» заявила о необходимости доступных цен на дженерики:
- Дженерики должны быть доступными. Их не надо родителям дожидаться пока после написания заключения врачебной комиссии, сначала в федеральном центре, региональном центре, в лечебном учреждении по месту жительства, пока будет оформлено. Препарат иногда требуется применять срочно. Однако дороговизна и недоступность таких препаратов вынуждает родителей искать оригинальные препараты, которые стоят гораздо меньше дженериков.
Елена Шестопалова, заведующая медико-генетическим отделением Московского клинического научного центра им. Логинова на примере пациентов с «Фенилкетонурией» подняла проблему перехода редких детей во взрослую жизнь:
- Взрослым пациентам наряду с детьми должна быть организована тщательная медицинская помощь. Государство тратит огромные средства на выявление диагноза («Фенилкетонурия»), на дорожную карту ребенка, чтобы он наблюдался и лечился, контролировал лечение и получал лекарственное обеспечение. Это достижение нашего государства. Но это не означает, что в восемнадцать лет им надо изменять качество показания медицинской помощи. Важно, чтобы взрослые пациенты продолжали получать, наряду с лекобеспечением, и необходимую медицинскую помощь.
Елена Балабанова, президент АНО «Общество пациентов с фенилкетонурией», высказала предложение о необходимости создания Федеральной программы для редких взрослых по аналогии с фондом «Круг Добра».
Пациенты из разных регионов поделились своими историями. Ольга Алексеева с диагнозом «Легочная артериальная гипертензия» из Волгоградской области не получает необходимый препарат. Наталья Пронина, мама пациента с ФКУ, из Москвы рассказала о трудностях перехода из детской когорты во взрослую. Елена Толстолыченко, мама ребенка с PROS, из Нижнего Новгорода подтвердила, что врачи в регионах часто не знают о редких заболеваниях, поэтому не могут поставить правильный диагноз.
Алексей Нестеров, с диагнозом «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)» из Москвы
после курса терапии новым препаратом был переведен на другой, менее эффективный, что сказалось на его состоянии:
- Доступность терапии при ПНГ — это не просто вопрос качества жизни, а выбор между жизнью и смертью. Даже небольшие перерывы в лечении могут привести к обострению заболевания. Мне удалось поучаствовать в программе по новому лекарственному препарату. Это позволило улучшить состояние и сократить визиты в больницу. Мы желаем доступного и стабильного обеспечения препаратами и благодарим за прилагаемые усилия врачей и всех причастных.
Кирилл Куляев, юрист, заместитель председателя АНО «Дом Редких», председатель МОО «Другая Жизнь», помощник Уполномоченного по правам человека Санкт-Петербурга:
- Эффективное, доступное и стабильное лекарственное обеспечение – ключевой элемент качественной медицинской помощи. Однако регионы часто сталкиваются с трудностями в лекобеспечении редких пациентов.
Определение Конституционного суда обязало власти разработать дополнительный механизм финансовой помощи регионам. Чтобы это решение было реализовано максимально эффективно, необходимо:
- разработать критерии выделения субвенций из федерального бюджета с учетом мнения регионов и пациентских организаций, чтобы закрыть реальные проблемы;
- расширить категории заболеваний, на которые будут распространяться субвенции, включив их в Перечень, утвержденный Постановлением Правительства 403 ;
- организовать централизованные закупки, что позволит снизить цены на препараты и даст возможность регионам перераспределять их».
Анастасия Татарникова, председатель АНО «Дом Редких, подвела итоги встречи:
- Необходимо выстроить систему оценки эффективности терапии в течение всей жизни.Для этого необходима преемственность лечения между детским и взрослым звеньями системы медицинской помощи. И нужен единый регистр. Итогом, помимо качества оказания медпомощи, станет более рациональное планирование потребности в дорогостоящих препаратах и медицинских технологиях.
Благодарим за поддержку наших партнеров:
В ходе круглого стола, организованного АНО «Дом Редких», эксперты, врачи и пациенты обсудили ключевые проблемы взрослых пациентов с орфанными заболеваниями. Участники поделились личным опытом и рассказали о трудностях, с которыми сталкиваются «редкие» пациенты в разных регионах.
Жанна Чефранова, д.м.н, профессор, сенатор РФ, первый заместитель Председателя комитета по социальной политике СФ, отметила, что необходимо продолжать последовательную работу по совершенствованию системы оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями:
- Подготовка нового законопроекта, направленного на поддержку регионов в обеспечении лекарствами пациентов с редкими заболеваниями, – важный шаг в развитии системы здравоохранения. Это позволит в том числе обеспечить преемственность лечения от детского возраста к взрослому.
Для эффективной реализации необходимо учитывать и другие важные аспекты - привлечение внимания общественности, повышение информированности самих пациентов о возможностях получения необходимой помощи, выстраивание четкого алгоритма оказания помощи.
Конечно, еще есть много вопросов, которые необходимо решать. Должно быть не только не только законодательное, но и нормативное регулирование, чтобы все понимали, как с этим работать.
Татьяна Рейхтман, советник Уполномоченного по правам человека в РФ, государственный советник РФ 1 класса, д.ф.н., профессор напомнила, что Уполномоченный по правам человека РФ неоднократно поднимала вопрос о необходимости разработки резервного механизма обеспечения лекарственными средствами для лиц страдающих орфанными заболеваниями.
- Такой законопроект правительством был сформирован и внесен 14 марта этого года в Государственную Думу. Сейчас он готовится к обсуждению в первом чтении и по заданию Уполномоченного будет осуществляться мониторинг прохождения и принятия этого законопроекта.
Жанна Белая, д.м.н., профессор, эндокринолог, руководитель центра остеопороза, заведующая отделением остеопороза и остеопатии ГНЦ РФ ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России, обозначила основные проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с редкими заболеваниями в регионах.
- Так как препараты для лечения редких заболеваний очень дорогие, регион зачастую не готов быстро обеспечить этих людей. На сегодняшний день этот вопрос по-разному решается в разных субъектах. Надеюсь, механизм будет отрегулирован, и все пациенты смогут быстро получать эффективное лечение. К счастью, оно есть. Другая проблема в том, что врачи в регионах часто пропускают редкие заболевания, из-за чего пациент не может своевременно начать лечение. В этом случае на помощь могут прийти телемедицинские консультация с федеральными центрами. Для этого в регионах необходимо предусмотреть специальные «выделенные» линии для редких пациентов.
Сергей Волошин, к.м.н., заместитель главного врача Ленинградской областной клинической больницы:
- Современные методы терапии редких заболеваний при своей высокоэффективности являются дорогостоящими, что накладывает трудности на бюджет региона. Надеюсь, новый законопроект поможет регионам решить эту проблему. Ведь, обеспечивая пациентам с орфанными заболеваниями доступ к современному эффективному лечению, мы даем им шанс на полноценную жизнь.
Ольга Дворина, к.м.н., врач-кардиолог, доцент кафедры общей врачебной практики МОНИКИ, подчеркнула важность правильной маршрутизации для «редких» пациентов:
- Для пациентов с орфанными заболеваниями критически значимой является, помимо лекобеспечения, корректная маршрутизация. Часто назначение терапии таким пациентам происходит в федеральных центрах, а дальнейшее ведение осуществляется службами регионов. Поэтому необходимы локальные порядки оказания медицинской помощи. На примере легочной артериальной гипертензии важны преемственность и взаимодействие кардиологической, пульмонологической и ревматологической служб. С учетом высоких рисков инвалидизации и смертности пациентов с орфанными заболеваниями необходимо регулярно проводить оценку эффективности применяемой терапии и эскалировать ее в соответствии с действующими клиническими рекомендациями.
Марина Дорофеева, невролог, к.м.н., врач высшей категории, ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ им. Академика Ю.Е. Вельтищева РНИМУ, президент и соучредитель фонда помощи больным эпилепсией «Содружество» заявила о необходимости доступных цен на дженерики:
- Дженерики должны быть доступными. Их не надо родителям дожидаться пока после написания заключения врачебной комиссии, сначала в федеральном центре, региональном центре, в лечебном учреждении по месту жительства, пока будет оформлено. Препарат иногда требуется применять срочно. Однако дороговизна и недоступность таких препаратов вынуждает родителей искать оригинальные препараты, которые стоят гораздо меньше дженериков.
Елена Шестопалова, заведующая медико-генетическим отделением Московского клинического научного центра им. Логинова на примере пациентов с «Фенилкетонурией» подняла проблему перехода редких детей во взрослую жизнь:
- Взрослым пациентам наряду с детьми должна быть организована тщательная медицинская помощь. Государство тратит огромные средства на выявление диагноза («Фенилкетонурия»), на дорожную карту ребенка, чтобы он наблюдался и лечился, контролировал лечение и получал лекарственное обеспечение. Это достижение нашего государства. Но это не означает, что в восемнадцать лет им надо изменять качество показания медицинской помощи. Важно, чтобы взрослые пациенты продолжали получать, наряду с лекобеспечением, и необходимую медицинскую помощь.
Елена Балабанова, президент АНО «Общество пациентов с фенилкетонурией», высказала предложение о необходимости создания Федеральной программы для редких взрослых по аналогии с фондом «Круг Добра».
Пациенты из разных регионов поделились своими историями. Ольга Алексеева с диагнозом «Легочная артериальная гипертензия» из Волгоградской области не получает необходимый препарат. Наталья Пронина, мама пациента с ФКУ, из Москвы рассказала о трудностях перехода из детской когорты во взрослую. Елена Толстолыченко, мама ребенка с PROS, из Нижнего Новгорода подтвердила, что врачи в регионах часто не знают о редких заболеваниях, поэтому не могут поставить правильный диагноз.
Алексей Нестеров, с диагнозом «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)» из Москвы
после курса терапии новым препаратом был переведен на другой, менее эффективный, что сказалось на его состоянии:
- Доступность терапии при ПНГ — это не просто вопрос качества жизни, а выбор между жизнью и смертью. Даже небольшие перерывы в лечении могут привести к обострению заболевания. Мне удалось поучаствовать в программе по новому лекарственному препарату. Это позволило улучшить состояние и сократить визиты в больницу. Мы желаем доступного и стабильного обеспечения препаратами и благодарим за прилагаемые усилия врачей и всех причастных.
Кирилл Куляев, юрист, заместитель председателя АНО «Дом Редких», председатель МОО «Другая Жизнь», помощник Уполномоченного по правам человека Санкт-Петербурга:
- Эффективное, доступное и стабильное лекарственное обеспечение – ключевой элемент качественной медицинской помощи. Однако регионы часто сталкиваются с трудностями в лекобеспечении редких пациентов.
Определение Конституционного суда обязало власти разработать дополнительный механизм финансовой помощи регионам. Чтобы это решение было реализовано максимально эффективно, необходимо:
- разработать критерии выделения субвенций из федерального бюджета с учетом мнения регионов и пациентских организаций, чтобы закрыть реальные проблемы;
- расширить категории заболеваний, на которые будут распространяться субвенции, включив их в Перечень, утвержденный Постановлением Правительства 403 ;
- организовать централизованные закупки, что позволит снизить цены на препараты и даст возможность регионам перераспределять их».
Анастасия Татарникова, председатель АНО «Дом Редких, подвела итоги встречи:
- Необходимо выстроить систему оценки эффективности терапии в течение всей жизни.Для этого необходима преемственность лечения между детским и взрослым звеньями системы медицинской помощи. И нужен единый регистр. Итогом, помимо качества оказания медпомощи, станет более рациональное планирование потребности в дорогостоящих препаратах и медицинских технологиях.
Благодарим за поддержку наших партнеров:
Начав свою историю с семейной аптеки в Корреджо, Италия, в 1920-х гг, в настоящее время Recordati является глобальной фармацевтической группой, представленой в около 150 странах мира, разрабатывая и обеспечивая лекарствами людей, живущих не только с распространенными заболеваниями, а также для тех, кто живет с одними из самых редких заболеваний в разных возрастах через подразделение Recordati Rare Disease.
Recordati Rare disease занимается исследованиями, разработкой, производством и обеспечением препаратов для лечения ряда редких заболеваний в эндокринологии, метаболических нарушениях, онкологии.
Мы, в Recordati Rare Disease верим в то, что здоровье и возможность жить полной жизнью — это право, а не привилегия. Будь то обычные заболевания или самые редкие - мы хотим дать людям возможность стать лучшей версией самих себя. Каждый человек с редким заболеванием имеет право на лучшее лечение.
Рекордати. Раскрывая полный потенциал жизни.
Ссылка на международный портал Recordati Rare Disease: http://www.recordati.com/en/rare_diseases/
Recordati Rare disease занимается исследованиями, разработкой, производством и обеспечением препаратов для лечения ряда редких заболеваний в эндокринологии, метаболических нарушениях, онкологии.
Мы, в Recordati Rare Disease верим в то, что здоровье и возможность жить полной жизнью — это право, а не привилегия. Будь то обычные заболевания или самые редкие - мы хотим дать людям возможность стать лучшей версией самих себя. Каждый человек с редким заболеванием имеет право на лучшее лечение.
Рекордати. Раскрывая полный потенциал жизни.
Ссылка на международный портал Recordati Rare Disease: http://www.recordati.com/en/rare_diseases/
