Ученые университета «Сириус» продемонстрировали новый подход к обработке геномных мутаций, приводящих к амаврозу Лебера, редкому, но разрушительному наследственному заболеванию, вызывающему слепоту в раннем возрасте. Об этом сообщила пресс-служба университета «Сириус».
Результаты исследования, опубликованные в журнале International Journal of Molecular Sciences, открывают новые перспективы для применения генной терапии в лечении этого заболевания. Новый геннотерапевтический подход, разработанный группой исследователей, основан на использовании рекомбинантного аденноассоциированного вируса, который кодирует оптимизированную версию гена, ответственного за функцию AIPL1. Сам по себе ген жизненно важен для организма, однако изменения в нем могут привести к заболеванию.
Результаты исследования показывают, что созданный аденоассоциированный вирусный вектор обладает пониженной иммуногенностью. Это важное свойство для применения генотерапевтических векторов, потому что введение генной терапии может вызвать иммунную реакцию, ухудшающую и без того тяжелое состояние пациента.
Ключевым моментом исследования стала демонстрация снижения провоспалительных реакций в организме при использовании оптимизированного гена AIPL1. Это открывает новые перспективы для эффективного применения генной терапии не только для амавроза Лебера IV типа, но и для других наследственных заболеваний. Следующим этапом для ученых будет проведение дальнейших клинических испытаний для оценки эффективности новой терапии.
Источник: "Коммерсант"
Результаты исследования, опубликованные в журнале International Journal of Molecular Sciences, открывают новые перспективы для применения генной терапии в лечении этого заболевания. Новый геннотерапевтический подход, разработанный группой исследователей, основан на использовании рекомбинантного аденноассоциированного вируса, который кодирует оптимизированную версию гена, ответственного за функцию AIPL1. Сам по себе ген жизненно важен для организма, однако изменения в нем могут привести к заболеванию.
Результаты исследования показывают, что созданный аденоассоциированный вирусный вектор обладает пониженной иммуногенностью. Это важное свойство для применения генотерапевтических векторов, потому что введение генной терапии может вызвать иммунную реакцию, ухудшающую и без того тяжелое состояние пациента.
Ключевым моментом исследования стала демонстрация снижения провоспалительных реакций в организме при использовании оптимизированного гена AIPL1. Это открывает новые перспективы для эффективного применения генной терапии не только для амавроза Лебера IV типа, но и для других наследственных заболеваний. Следующим этапом для ученых будет проведение дальнейших клинических испытаний для оценки эффективности новой терапии.
Источник: "Коммерсант"
