В России впервые для терапии орфанного жизнеугрожающего заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна - применен инновационный генозаместительный препарат Деландистроген моксепарвовек (Элевидис). На сегодняшний день это одно из самых дорогих лекарств в мире. Лечение за счет Фонда "Круг добра" получили два ребенка, до конца года планируется провести терапию еще нескольким десяткам детей.
Уникальное лекарство, которое стало доступно для российских пациентов, было разработано недавно, и сегодня им лечат всего в нескольких странах мира. Россия - одна из них.
Препарат используется для генозаместительной терапии - всего одна инъекция помогает исправить "поломанный" ген и дает надежду на исцеление.
Первые два маленьких пациента получили этот препарат в Российской детской клинической больнице - филиале РНИМУ имени Пирогова и в НИКИ педиатрии имени академика Вельтищева РНИМУ им. Н.И. Пирогова. Лечение - одно из самых дорогостоящих на сегодняшний день - в прошлом году в США стоимость одного введения составляла 3,2 млн долларов, или почти 275 млн рублей.
Подробнее в материале "Российской газеты".
Уникальное лекарство, которое стало доступно для российских пациентов, было разработано недавно, и сегодня им лечат всего в нескольких странах мира. Россия - одна из них.
Препарат используется для генозаместительной терапии - всего одна инъекция помогает исправить "поломанный" ген и дает надежду на исцеление.
Первые два маленьких пациента получили этот препарат в Российской детской клинической больнице - филиале РНИМУ имени Пирогова и в НИКИ педиатрии имени академика Вельтищева РНИМУ им. Н.И. Пирогова. Лечение - одно из самых дорогостоящих на сегодняшний день - в прошлом году в США стоимость одного введения составляла 3,2 млн долларов, или почти 275 млн рублей.
Подробнее в материале "Российской газеты".
