23 апреля в пресс-центре МИЦ «Известия» прошел круглый стол на тему «Редкие взрослые: прямой публичный разговор». В ходе круглого стола, организованного АНО «Дом Редких», эксперты, врачи и пациенты обсудили ключевые проблемы лекарственного обеспечения взрослых с орфанными заболеваниями в России. Участники поделились личным опытом и рассказали о трудностях, с которыми сталкиваются «редкие» пациенты в регионах.
Пациент с диагнозом «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)» Алексей Нестеров рассказал, что был переведен на другой, менее эффективный препарат: «Доступность терапии при ПНГ — это не просто вопрос качества жизни, а выбор между жизнью и смертью. Даже небольшие перерывы в лечении могут привести к обострению заболевания. Мне удалось поучаствовать в программе по новому лекарственному препарату. Это позволило улучшить состояние и сократить визиты в больницу. Мы желаем доступного и стабильного обеспечения препаратами и благодарим за прилагаемые усилия врачей и всех причастных».
Врач-кардиолог, доцент кафедры общей врачебной практики МОНИКИ, к.м.н. Ольга Дворина подчеркнула важность правильной маршрутизации для «редких» пациентов: «Для пациентов с орфанными заболеваниями критически значимой является, помимо лекобеспечения, корректная маршрутизация. Часто назначение терапии таким пациентам происходит в федеральных центрах, а дальнейшее ведение осуществляется службами регионов. Поэтому необходимы локальные порядки оказания медицинской помощи. На примере легочной артериальной гипертензии важны преемственность и взаимодействие кардиологической, пульмонологической и ревматологической служб. С учетом высоких рисков инвалидизации и смертности пациентов с орфанными заболеваниями необходимо регулярно проводить оценку эффективности применяемой терапии и эскалировать ее в соответствии с действующими клиническими рекомендациями».
Председатель МОО «Другая Жизнь», эксперт медицинского права Кирилл Куляев обратил внимание на необходимость реформирования механизма финансовой помощи регионам:
«Эффективное, доступное и стабильное лекарственное обеспечение — ключевой элемент качественной медицинской помощи. Однако регионы часто сталкиваются с трудностями в лекобеспечении редких пациентов.
Определение Конституционного суда обязало власти разработать дополнительный механизм финансовой помощи регионам. Чтобы это решение было реализовано максимально эффективно, необходимо:
Председатель АНО «Дом Редких» Анастасия Татарникова подвела итоги встречи: «Необходимо выстроить систему оценки эффективности терапии в течение всей жизни. Для этого необходима преемственность лечения между детским и взрослым звеньями системы медицинской помощи. И нужен единый регистр. Итогом, помимо качества оказания медпомощи, станет более рациональное планирование потребности в дорогостоящих препаратах и медицинских технологиях».
https://iz.ru/1875806/2025-04-23/eksperty-rasskazali-o-probleme-dostupnosti-lekarstvennykh-sredstv-v-regionakh
Пациент с диагнозом «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)» Алексей Нестеров рассказал, что был переведен на другой, менее эффективный препарат: «Доступность терапии при ПНГ — это не просто вопрос качества жизни, а выбор между жизнью и смертью. Даже небольшие перерывы в лечении могут привести к обострению заболевания. Мне удалось поучаствовать в программе по новому лекарственному препарату. Это позволило улучшить состояние и сократить визиты в больницу. Мы желаем доступного и стабильного обеспечения препаратами и благодарим за прилагаемые усилия врачей и всех причастных».
Врач-кардиолог, доцент кафедры общей врачебной практики МОНИКИ, к.м.н. Ольга Дворина подчеркнула важность правильной маршрутизации для «редких» пациентов: «Для пациентов с орфанными заболеваниями критически значимой является, помимо лекобеспечения, корректная маршрутизация. Часто назначение терапии таким пациентам происходит в федеральных центрах, а дальнейшее ведение осуществляется службами регионов. Поэтому необходимы локальные порядки оказания медицинской помощи. На примере легочной артериальной гипертензии важны преемственность и взаимодействие кардиологической, пульмонологической и ревматологической служб. С учетом высоких рисков инвалидизации и смертности пациентов с орфанными заболеваниями необходимо регулярно проводить оценку эффективности применяемой терапии и эскалировать ее в соответствии с действующими клиническими рекомендациями».
Председатель МОО «Другая Жизнь», эксперт медицинского права Кирилл Куляев обратил внимание на необходимость реформирования механизма финансовой помощи регионам:
«Эффективное, доступное и стабильное лекарственное обеспечение — ключевой элемент качественной медицинской помощи. Однако регионы часто сталкиваются с трудностями в лекобеспечении редких пациентов.
Определение Конституционного суда обязало власти разработать дополнительный механизм финансовой помощи регионам. Чтобы это решение было реализовано максимально эффективно, необходимо:
- разработать критерии выделения субвенций из федерального бюджета с учетом мнения регионов и пациентских организаций, чтобы закрыть реальные проблемы;
- расширить категории заболеваний, на которые будут распространяться субвенции, включив их в перечень, утвержденный постановлением правительства № 403 ;
- организовать централизованные закупки, что позволит снизить цены на препараты и даст возможность регионам перераспределять их».
Председатель АНО «Дом Редких» Анастасия Татарникова подвела итоги встречи: «Необходимо выстроить систему оценки эффективности терапии в течение всей жизни. Для этого необходима преемственность лечения между детским и взрослым звеньями системы медицинской помощи. И нужен единый регистр. Итогом, помимо качества оказания медпомощи, станет более рациональное планирование потребности в дорогостоящих препаратах и медицинских технологиях».
https://iz.ru/1875806/2025-04-23/eksperty-rasskazali-o-probleme-dostupnosti-lekarstvennykh-sredstv-v-regionakh
