В Государственном реестре лекарственных средств появилась запись о начале клинического исследования препарата ANB-004. В препарате использована технология вирусного вектора (рекомбинантный вирусный вектор AAV9-SMN1).
Заявку на испытания подала компания BIOCAD. В названии протокола указано, что планируется открытое несравнительное исследование безопасности и эффективности. Препарат будет вводится внутривенно однократно детям со СМА.
В исследовании примут участие 40 пациентов. Испытание будет проходить в пяти клинических центрах, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге.
Препарат разработан в виде раствора для инфузий. Данное исследование планируется завершить в июне 2031 года.
В клинические исследования планируется включить детей со СМА в возрасте до восьми месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до шести месяцев, говорится в пресс-релизе компании. Отмечается, что система доставки гена — рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса, был получен путем модификации природного AAV9. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии «здорового» гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА.
Ранее председатель совета директоров BIOCAD Дмитрий Морозов говорил, что лекарство при успешном прохождении клинических испытаний сможет стать заменой зарубежным препаратам.
В России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек) от «Новартис Фарма АГ», «Спинраза» компании «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош».
