Детская больница имени Бениоффа Калифорнийского университета в Сан-Франциско первой в США начала лечение бета-талассемии инновационным препаратом зинтегло (Zynteglo), сообщает издание Коммерсант.
Бета-талассемия — генетическое заболевание крови, при котором снижена выработка гемоглобина. У болезни три степени тяжести. В случае самой тяжелой формы производство гемоглобина невозможно. Это влечет серьезные последствия для здоровья: деформацию костей, увеличение селезенки, замедление роста и физического развития ребенка.
До последнего времени единственным способом поддержания жизни у больных тяжелой формой бета-талассемии было пожизненное переливание крови. Такое лечение не только мучительно для пациента, но и дает серьезные осложнения на сердце, печень и другие органы из-за чрезмерного накопления железа в организме, с которым приходится бороться при помощи лекарств, тоже дающих побочные эффекты.
В августе 2022 года FDA США одобрило препарат для генной терапии зинтегло, который выпускает биотехнологическая компания Bluebird Bio. Он предназначен для однократного введения и готовится индивидуально для каждого пациента. Сначала у пациента берут кровь, из нее выделяют стволовые клетки костного мозга, которые генетически модифицируют для производства функционального бета-глобина (компонент гемоглобина).
Ценность метода в том, что в нем используются собственные клетки пациента, а значит, нет риска осложнений, вызванных атакой чужеродных клеток на ткани организма.
Безопасность и эффективность зинтегло были установлены в двух многоцентровых клинических исследованиях с участием взрослых и детей с бета-талассемией, которым требовались регулярные переливания крови. 89% пациентов, получавших зинтегло в ходе исследований, достигли трансфузионной независимости, то есть перестали нуждаться в переливании крови, поскольку у них поддерживался необходимый уровень гемоглобина.
Первым человеком, получившим лечение после одобрения препарата, стала девятилетняя Ада. Ее сестра, 12-летняя Лили, стала второй пациенткой, прошедшей лечение новым методом. До этого девочкам требовалось шестичасовое переливание крови раз в 21 день. Процесс лечения в целом занял четыре месяца. Уже скоро полгода, как Аде сделали целительную инъекцию. Теперь ей не требуется переливание крови, хотя уровень гемоглобина пока полностью не стабилизировался — на это потребуется год. Наблюдать за девочками, как и за другими пациентами, получившими зинтегло, будут в течение 15 лет. Дело в том, что существует потенциальный риск рака крови, связанный с этим лечением, хотя в ходе исследований таких случаев зафиксировано не было.
Новый препарат дает надежду примерно 1500 пациентам с тяжелой бета-талассемией в мире и задает тренд в разработке лечения других наследственных болезней. Впрочем, массовым такое лечение вряд ли в ближайшее время станет. Как и препараты для терапии других орфанных заболеваний, зинтегло — лекарство не просто дорогое, а очень дорогое: оно стоит 2,8 млн долларов за одноразовый флакон, что делает его одним из самых дорогостоящих лекарств в мире.
Источник: Коммерсант
Бета-талассемия — генетическое заболевание крови, при котором снижена выработка гемоглобина. У болезни три степени тяжести. В случае самой тяжелой формы производство гемоглобина невозможно. Это влечет серьезные последствия для здоровья: деформацию костей, увеличение селезенки, замедление роста и физического развития ребенка.
До последнего времени единственным способом поддержания жизни у больных тяжелой формой бета-талассемии было пожизненное переливание крови. Такое лечение не только мучительно для пациента, но и дает серьезные осложнения на сердце, печень и другие органы из-за чрезмерного накопления железа в организме, с которым приходится бороться при помощи лекарств, тоже дающих побочные эффекты.
В августе 2022 года FDA США одобрило препарат для генной терапии зинтегло, который выпускает биотехнологическая компания Bluebird Bio. Он предназначен для однократного введения и готовится индивидуально для каждого пациента. Сначала у пациента берут кровь, из нее выделяют стволовые клетки костного мозга, которые генетически модифицируют для производства функционального бета-глобина (компонент гемоглобина).
Ценность метода в том, что в нем используются собственные клетки пациента, а значит, нет риска осложнений, вызванных атакой чужеродных клеток на ткани организма.
Безопасность и эффективность зинтегло были установлены в двух многоцентровых клинических исследованиях с участием взрослых и детей с бета-талассемией, которым требовались регулярные переливания крови. 89% пациентов, получавших зинтегло в ходе исследований, достигли трансфузионной независимости, то есть перестали нуждаться в переливании крови, поскольку у них поддерживался необходимый уровень гемоглобина.
Первым человеком, получившим лечение после одобрения препарата, стала девятилетняя Ада. Ее сестра, 12-летняя Лили, стала второй пациенткой, прошедшей лечение новым методом. До этого девочкам требовалось шестичасовое переливание крови раз в 21 день. Процесс лечения в целом занял четыре месяца. Уже скоро полгода, как Аде сделали целительную инъекцию. Теперь ей не требуется переливание крови, хотя уровень гемоглобина пока полностью не стабилизировался — на это потребуется год. Наблюдать за девочками, как и за другими пациентами, получившими зинтегло, будут в течение 15 лет. Дело в том, что существует потенциальный риск рака крови, связанный с этим лечением, хотя в ходе исследований таких случаев зафиксировано не было.
Новый препарат дает надежду примерно 1500 пациентам с тяжелой бета-талассемией в мире и задает тренд в разработке лечения других наследственных болезней. Впрочем, массовым такое лечение вряд ли в ближайшее время станет. Как и препараты для терапии других орфанных заболеваний, зинтегло — лекарство не просто дорогое, а очень дорогое: оно стоит 2,8 млн долларов за одноразовый флакон, что делает его одним из самых дорогостоящих лекарств в мире.
Источник: Коммерсант
