Заявление о том, что нужно распространить практику ускоренного одобрения лекарств и МНН, которая обычно применяется в случае противораковых препаратов, сделал чиновник из FDA. По словам главы Центра оценки и исследований биологических препаратов Питера Маркса, для орфанных лекарств эта процедура необходима, даже если добровольцев для рандомизированных исследований недостаточно.
«Мы всегда будем прежде всего обеспечивать безопасность лекарств. Но мы не должны затягивать вывод на рынок препаратов, которые потенциально могут спасти жизни».
Как пример Маркс привел препарат Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — большинство пациентов умирает в возрасте до 20 лет. Одобрение этого препарата затягивается из-за малого числа больных, готовых участвовать в испытаниях. Компания хочет добиться ускоренного одобрения.
Эта процедура означает, что лекарство могут разрешить применять до того, как будут подтверждающие данные о его безопасности и эффективности и если уже есть первоначальные данные, что препарат помогает пациентам.
Маркс подчеркнул, что хотя от каждого из орфанных заболеваний страдает небольшое число людей, в совокупности это миллионы пациентов. По его мнению, такое предложение актуально, потому что в последние годы компании все чаще отказываются от разработки программ генной терапии редких заболеваний из-за их потенциальной убыточности.
Источник: https://t.me/genednasp
«Мы всегда будем прежде всего обеспечивать безопасность лекарств. Но мы не должны затягивать вывод на рынок препаратов, которые потенциально могут спасти жизни».
Как пример Маркс привел препарат Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — большинство пациентов умирает в возрасте до 20 лет. Одобрение этого препарата затягивается из-за малого числа больных, готовых участвовать в испытаниях. Компания хочет добиться ускоренного одобрения.
Эта процедура означает, что лекарство могут разрешить применять до того, как будут подтверждающие данные о его безопасности и эффективности и если уже есть первоначальные данные, что препарат помогает пациентам.
Маркс подчеркнул, что хотя от каждого из орфанных заболеваний страдает небольшое число людей, в совокупности это миллионы пациентов. По его мнению, такое предложение актуально, потому что в последние годы компании все чаще отказываются от разработки программ генной терапии редких заболеваний из-за их потенциальной убыточности.
Источник: https://t.me/genednasp
