В ЕС в марте 2016 года препарату Roctavian был присвоен статус орфанного.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в августе 2020 года отклонило заявку BioMarin на одобрение Roctavian, отметив, что для принятия окончательного решения о препарате компания должна предоставить регулятору двухлетние данные клинических исследований (КИ) безопасности и эффективности для всех участников КИ. Следовательно, BioMarin сможет повторно подать заявку на одобрение своего инновационного лекарства в FDA не ранее 2022 года, но пока в фармкомпании о таких намерениях не сообщали.
В России Roctavian не зарегистрирован. В августе 2021 года Минздрав РФ выдал японской Takeda регудостоверение на Аденовейт (руриоктоког альфа пэгол), предназначенный для терапии гемофилии A. Среди генотерапевтических препаратов в России пока зарегистрированы только два: Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis для лчения спинальной мышечной атрофии и Лукстурна (воретиген непарвовек) от Spark Therapeutics от наследственной дистрофии сетчатки.
EMA 23 июня 2022 года также выдало разрешение на продажи препарата Pepaxti1 (melphalan flufenamide) от шведской Oncopeptides AB, предназначенного для терапии множественной миеломы, и лекарственного средства Sunlenca (lenacapavir) от американской Gilead, показанного для терапии ВИЧ-инфекции с множественной лекарственной устойчивостью у взрослых.
Одобрение препарата Sunlenca основано на данных 2/3 фазы КИ CAPELLA: в ходе исследования lenacapavir водился подкожно участникам каждые шесть месяцев в комбинации с другими антиретровирусными препаратами. Полученные данные продемонстрировали высокие показатели вирусологической супрессии у людей с ВИЧ, ранее получавших терапию.
В США оба лекарственных средства также не одобрены. Летом 2021 года у FDA возникли сомнения о безопасности Pepaxti1, и регулятор отложил заявку на его одобрение. В марте 2022 года FDA постановило отозвать c фармрынка Sunlenca, так как ведомство сочло несовместимыми действующее вещество и флакон, в котором выпускался препарат.
Источник: vademec.ru
