Ускорить предоставление терапии за счет средств фонда «Круг добра» детям с тяжелым орфанным заболеванием «нейрональный цероидный липуфусциноз второго типа (болезнь Баттена)» можно, создав в России запас препарата и повысив уровень координации между всеми участниками процесса: региональным исполнительным органом в сфере здравоохранения, фондом, федеральным медицинским центром, лечебным учреждением, где наблюдается ребенок, производителем и поставщиком препарата. Об этом договорились участники круглого стола в Общественной палате РФ, организованного Комиссией ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик.
Нейрональный цероидный липофусциноз второго типа (НЦЛ-2, или болезнь Баттена) — одно из 97 заболеваний, включенных в перечень фонда «Круг добра». Из почти 25 тысяч детей, которым помогает «Круг добра», у 37 человек диагностировано это тяжелое наследственное заболевание, все они бесплатно получают еще не зарегистрированный в России лекарственный препарат «Церлипоназа альфа», сообщил председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик, председатель правления фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко. Модератор встречи напомнил, что Общественная палата Российской Федерации — это важнейший институт развития гражданского общества, место для встречи граждан с представителями государственной власти, институт поддержки некоммерческого сектора и место для дискуссии и открытого обсуждения острых тем. Цель текущей встречи — максимально оптимизировать процесс предоставления лекарства, чтобы дети с НЦЛ-2 могли начать лечение в самый короткий срок.
«Уверен, что по итогам нашего разговора получится создать оперативный механизм, который позволит сделать помощь детям с НЦЛ-2 более эффективной», — заявил он.
Александр Ткаченко привел в пример помощь подопечным фонда с диагнозом «спинальная мышечная атрофия (СМА)», при котором терапия должна быть предоставлена максимально быстро после постановки диагноза: благодаря тому, что деятельность многих участников этого процесса была «запараллелена» в части процедуры постановки первичного диагноза, его подтверждения, назначения препарата, коммуникации с органами власти субъектов РФ, с родителями, удалось сократить срок от постановки диагноза до введения препарата. То же самое необходимо сделать для пациентов с НЦЛ-2.
«От этого зависит, насколько будет сохранен ребенок. Болезнь проявляется не сразу, только на втором году жизни, и важно, чтобы после первых симптомов, которые могут быть необратимыми, мы были готовы начать лечение», — пояснил отец Александр Ткаченко. Кроме того, он отметил роль пациентских организаций в организации помощи детям с орфанными заболеваниями. От них во многом зависит коммуникация с родителями и органами здравоохранения на местах, они помогают видеть всех пациентов.
До появления патогенетической терапии дети с НЦЛ-2 неминуемо умирали в возрасте 9–12 лет, напомнила председатель правления Автономной некоммерческой организации «Центр экспертной помощи по вопросам, связанным с редкими заболеваниями, “Дом Редких”» Анастасия Татарникова. В 2019 году первому российскому ребенку с НЦЛ-2 была введена первая доза препарата «Церлипоназа альфа». Благодаря раннему старту терапии сегодня девочка себя прекрасно чувствует.
«Мы предлагаем создать товарный запас препарата на территории страны. Это поможет сократить срок старта терапии до 30 дней от постановки диагноза», — сказал Андрей Харевский, генеральный директор ООО «Биомарин Интернэшнл (Москва)».
Директор по медицинским вопросам фонда «Круг добра» Валерия Богданова отметила, что для ускорения старта терапии важно улучшить координацию между всеми участниками процесса: фондом, федеральными медицинскими центрами, поставщиками, региональными исполнительными органами в сфере здравоохранения и медицинскими учреждениями, в которых ребенок будет наблюдаться и проходить дальнейшее лечение. Директор Российской детской клинической больницы (РДКБ) Елена Петряйкина подчеркнула, что уже сегодня, если регион предоставил в федерльный центр полный пакет документов, то федеральный консилиум очень оперативно принимает решение — буквально на следующий рабочий день после поступления документов.
Участники круглого стола обсудили предложения по оптимизации сроков сбора документов в регионах для постановки первичного диагноза и проведения федерльного консилиума. По мнению экспертов, во многом тут могут помочь пациентские организации — это может быть «ручное» сопровождение родителей тяжелобольного ребенка. Были проанализированы возможности сокращения сроков поступления заявки в фонд «Круг добра» после проведения федерального консилиума; сроков согласования договора на поставку с профильными федеральными ведомствами; исключения задержки подписания договора со стороны региона.
Как заявил Александр Ткаченко, пациентов с НЦЛ-2 нужно обеспечить «ручным» сопровождением: как только информация о таком пациенте поступит в фонд, будет оперативно проведено заседание экспертного совета и копия его решения столь же оперативно будет направлена в «Биомарин», чтобы компания своевременно забронировала рейс, который доставит препарат в Россию. Эти меры сократят сроки до старта терапии.
Кроме того, участники круглого стола обратили внимание, что Церлипоназа альфа требует специального хранения. Необходимо, чтобы в каждом региональном центре, где лечатся пациенты с НЦЛ-2, такие места для хранения были оборудованы.
Источник: Общественная палата РФ
Нейрональный цероидный липофусциноз второго типа (НЦЛ-2, или болезнь Баттена) — одно из 97 заболеваний, включенных в перечень фонда «Круг добра». Из почти 25 тысяч детей, которым помогает «Круг добра», у 37 человек диагностировано это тяжелое наследственное заболевание, все они бесплатно получают еще не зарегистрированный в России лекарственный препарат «Церлипоназа альфа», сообщил председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик, председатель правления фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко. Модератор встречи напомнил, что Общественная палата Российской Федерации — это важнейший институт развития гражданского общества, место для встречи граждан с представителями государственной власти, институт поддержки некоммерческого сектора и место для дискуссии и открытого обсуждения острых тем. Цель текущей встречи — максимально оптимизировать процесс предоставления лекарства, чтобы дети с НЦЛ-2 могли начать лечение в самый короткий срок.
«Уверен, что по итогам нашего разговора получится создать оперативный механизм, который позволит сделать помощь детям с НЦЛ-2 более эффективной», — заявил он.
Александр Ткаченко привел в пример помощь подопечным фонда с диагнозом «спинальная мышечная атрофия (СМА)», при котором терапия должна быть предоставлена максимально быстро после постановки диагноза: благодаря тому, что деятельность многих участников этого процесса была «запараллелена» в части процедуры постановки первичного диагноза, его подтверждения, назначения препарата, коммуникации с органами власти субъектов РФ, с родителями, удалось сократить срок от постановки диагноза до введения препарата. То же самое необходимо сделать для пациентов с НЦЛ-2.
«От этого зависит, насколько будет сохранен ребенок. Болезнь проявляется не сразу, только на втором году жизни, и важно, чтобы после первых симптомов, которые могут быть необратимыми, мы были готовы начать лечение», — пояснил отец Александр Ткаченко. Кроме того, он отметил роль пациентских организаций в организации помощи детям с орфанными заболеваниями. От них во многом зависит коммуникация с родителями и органами здравоохранения на местах, они помогают видеть всех пациентов.
До появления патогенетической терапии дети с НЦЛ-2 неминуемо умирали в возрасте 9–12 лет, напомнила председатель правления Автономной некоммерческой организации «Центр экспертной помощи по вопросам, связанным с редкими заболеваниями, “Дом Редких”» Анастасия Татарникова. В 2019 году первому российскому ребенку с НЦЛ-2 была введена первая доза препарата «Церлипоназа альфа». Благодаря раннему старту терапии сегодня девочка себя прекрасно чувствует.
«Мы предлагаем создать товарный запас препарата на территории страны. Это поможет сократить срок старта терапии до 30 дней от постановки диагноза», — сказал Андрей Харевский, генеральный директор ООО «Биомарин Интернэшнл (Москва)».
Директор по медицинским вопросам фонда «Круг добра» Валерия Богданова отметила, что для ускорения старта терапии важно улучшить координацию между всеми участниками процесса: фондом, федеральными медицинскими центрами, поставщиками, региональными исполнительными органами в сфере здравоохранения и медицинскими учреждениями, в которых ребенок будет наблюдаться и проходить дальнейшее лечение. Директор Российской детской клинической больницы (РДКБ) Елена Петряйкина подчеркнула, что уже сегодня, если регион предоставил в федерльный центр полный пакет документов, то федеральный консилиум очень оперативно принимает решение — буквально на следующий рабочий день после поступления документов.
Участники круглого стола обсудили предложения по оптимизации сроков сбора документов в регионах для постановки первичного диагноза и проведения федерльного консилиума. По мнению экспертов, во многом тут могут помочь пациентские организации — это может быть «ручное» сопровождение родителей тяжелобольного ребенка. Были проанализированы возможности сокращения сроков поступления заявки в фонд «Круг добра» после проведения федерального консилиума; сроков согласования договора на поставку с профильными федеральными ведомствами; исключения задержки подписания договора со стороны региона.
Как заявил Александр Ткаченко, пациентов с НЦЛ-2 нужно обеспечить «ручным» сопровождением: как только информация о таком пациенте поступит в фонд, будет оперативно проведено заседание экспертного совета и копия его решения столь же оперативно будет направлена в «Биомарин», чтобы компания своевременно забронировала рейс, который доставит препарат в Россию. Эти меры сократят сроки до старта терапии.
Кроме того, участники круглого стола обратили внимание, что Церлипоназа альфа требует специального хранения. Необходимо, чтобы в каждом региональном центре, где лечатся пациенты с НЦЛ-2, такие места для хранения были оборудованы.
Источник: Общественная палата РФ
