В России продолжается активное формирование устойчивой и эффективной системы помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями. В центре этого процесса – Фонд «Круг добра», ставший не просто финансовым инструментом, а инновационной моделью социального партнёрства и персонифицированной медицины.
Деятельность Фонда и его роль в развитии отечественной фарминдустрии обсудили на Российском фармацевтическом форуме «Лекарственная безопасность», организованного в рамках ПМЭФ-2025. В форуме приняли участие представители Минздрава и ФАС, а также фармацевтической отрасли, врачебного и пациентского сообществ.
Открывая сессию «Редкие заболевания: драйверы развития фарминдустрии и производства», Сергей Куцев, академик РАН, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации подчеркнул, что сегодня в России доступен весь спектр орфанных препаратов – как отечественного, так и зарубежного производства.
Заместитель министра здравоохранения РФ Сергей Глаголев отметил, что за последние годы удалось существенно продвинуться в институционализации помощи: реализуется программа 14 высокозатратных нозологий, активно развиваются региональные механизмы льготного лекарственного обеспечения. Одним из прорывов стало упрощение системы регистрации орфанных лекарств, включая признание зарубежных клинических исследований. Это позволило ускорить вывод инновационных препаратов на рынок и повысить эффективность лечения. Свой взгляд на по теме обсуждения представил Дмитрий Галкин, директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Министерства промышленности и торговли Российской Федерации.
По словам протоиерея Александра Ткаченко, председателя правления Фонда «Круг добра», председателя Комиссии по вопросам социального партнерства и развития инклюзивных практик Общественной палаты Российской Федерации, именно создание президентского Фонда стало ключевым этапом трансформации системы орфанной помощи в России.
Как подчеркнул Александр Ткаченко, за почти 5 лет работы Фонд обеспечил лечение более 29 тысяч детей – в том числе таргетной, генной терапией. Источник средств Фонда – средства от дополнительной налоговой ставки для граждан с доходом выше 5 миллионов рублей в год. По словам Александра Ткаченко, Фонд стал не просто распределителем средств, а настоящим драйвером развития отечественного здравоохранения и технологий: финансовые ресурсы Фонда позволяют строить долгосрочные планы по закупке и производству лекарственных препаратов, локализации производства в России. Глава Фонда также отметил внедрение многоступенчатой системы принятия решений с участием федеральных центров и экспертного совета, при которых попечительский совет выступает в роли органа общественного контроля.
Фонд также наладил конструктивное взаимодействие с пациентскими организациями. Если ранее НКО часто высказывали недоверие к системе здравоохранения, сегодня они стали активными партнёрами Фонда.
«Наша работа является примером социального партнерства, при котором пациентские и родительские сообщества, силы Фонда и органы здравоохранения действуют вместе для помощи детям, – заключил отец Александр. – За небольшие 5 лет работы Фонд стал не только дополнительным механизмом организации помощи орфанным детям, но стал настоящим прорывом в здравоохранении».
Как подчеркнули участники встречи, одним из ключевых следствий создания Фонда стало развитие неонатального скрининга в России: тестирование на генетические заболевания сегодня проводится в первые дни жизни ребёнка, что позволяет начать лечение, например СМА, до появления симптомов. Также на сессии обсуждалось расширение диагностики до предиктивного уровня – в том числе создание генетических карт при планировании беременности.
Тимофей Нижегородцев, заместитель руководителя Федеральной антимонопольной службы сообщил, что в России сформированы одни из самых низких цен на орфанные препараты в мире. Этому способствует централизованные закупки больших объёмов, однако остаются возможности для ещё большего снижения цен.
Инга Нижарадзе, представитель фармацевтической отрасли, обозначила сложности, с которыми сталкиваются компании при разработке биоаналогов: безопасность, подготовка кадров, международная конкурентоспособность. Основной долгосрочной целью работы отечественной фармы спикер назвала производство лекарственных препаратов, которые могут использоваться не только для российских пациентов, но и быть конкурентоспособными и востребованными на внешнем рынке. Инга Нижарадзе также отметила необходимость создания единого регистра пациентов с орфанными заболеваниями, что позволило бы повысить точность планирования и доступ к терапии.
Академик Лейла Намазова-Баранова предложила расширить аналитическую базу Фонда и включать в решения данные пострегистрационных наблюдений и научных исследований, а не только кейсы отдельных пациентов. Это важно для оценки долгосрочной эффективности препаратов. Об оценке эффективности терапии говорил Виталий Омельяновский, гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации.
Представляя пациентское сообщество, Юрий Жулев, президент Общероссийской благотворительной общественной организации инвалидов «Всероссийское общество гемофилии», сопредседатель Всероссийского союза пациентов сказал: «Фонд «Круг добра» – это не только российское, но и мировое достижение». Эксперт отметил необходимость сохранения преемственности помощи, в том числе, особое внимание к пациентам, переходящим из детской системы здравоохранения во взрослую, после достижения 18 лет.
Анастасия Татарникова, председатель правления АНО «Дом редких», назвала работу с орфанными заболеваниями в России примером гуманности общества. Благодаря созданию Фонда «Круг добра», социальной ответственности бизнеса, работе с НКО, совершенствованию законотворческой базы и укреплению доверия к институтам Россия стала безоговорочным лидером в одной из самых этически значимых сфер медицины.
Запись сессии можно посмотреть здесь.
Деятельность Фонда и его роль в развитии отечественной фарминдустрии обсудили на Российском фармацевтическом форуме «Лекарственная безопасность», организованного в рамках ПМЭФ-2025. В форуме приняли участие представители Минздрава и ФАС, а также фармацевтической отрасли, врачебного и пациентского сообществ.
Открывая сессию «Редкие заболевания: драйверы развития фарминдустрии и производства», Сергей Куцев, академик РАН, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации подчеркнул, что сегодня в России доступен весь спектр орфанных препаратов – как отечественного, так и зарубежного производства.
Заместитель министра здравоохранения РФ Сергей Глаголев отметил, что за последние годы удалось существенно продвинуться в институционализации помощи: реализуется программа 14 высокозатратных нозологий, активно развиваются региональные механизмы льготного лекарственного обеспечения. Одним из прорывов стало упрощение системы регистрации орфанных лекарств, включая признание зарубежных клинических исследований. Это позволило ускорить вывод инновационных препаратов на рынок и повысить эффективность лечения. Свой взгляд на по теме обсуждения представил Дмитрий Галкин, директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Министерства промышленности и торговли Российской Федерации.
По словам протоиерея Александра Ткаченко, председателя правления Фонда «Круг добра», председателя Комиссии по вопросам социального партнерства и развития инклюзивных практик Общественной палаты Российской Федерации, именно создание президентского Фонда стало ключевым этапом трансформации системы орфанной помощи в России.
Как подчеркнул Александр Ткаченко, за почти 5 лет работы Фонд обеспечил лечение более 29 тысяч детей – в том числе таргетной, генной терапией. Источник средств Фонда – средства от дополнительной налоговой ставки для граждан с доходом выше 5 миллионов рублей в год. По словам Александра Ткаченко, Фонд стал не просто распределителем средств, а настоящим драйвером развития отечественного здравоохранения и технологий: финансовые ресурсы Фонда позволяют строить долгосрочные планы по закупке и производству лекарственных препаратов, локализации производства в России. Глава Фонда также отметил внедрение многоступенчатой системы принятия решений с участием федеральных центров и экспертного совета, при которых попечительский совет выступает в роли органа общественного контроля.
Фонд также наладил конструктивное взаимодействие с пациентскими организациями. Если ранее НКО часто высказывали недоверие к системе здравоохранения, сегодня они стали активными партнёрами Фонда.
«Наша работа является примером социального партнерства, при котором пациентские и родительские сообщества, силы Фонда и органы здравоохранения действуют вместе для помощи детям, – заключил отец Александр. – За небольшие 5 лет работы Фонд стал не только дополнительным механизмом организации помощи орфанным детям, но стал настоящим прорывом в здравоохранении».
Как подчеркнули участники встречи, одним из ключевых следствий создания Фонда стало развитие неонатального скрининга в России: тестирование на генетические заболевания сегодня проводится в первые дни жизни ребёнка, что позволяет начать лечение, например СМА, до появления симптомов. Также на сессии обсуждалось расширение диагностики до предиктивного уровня – в том числе создание генетических карт при планировании беременности.
Тимофей Нижегородцев, заместитель руководителя Федеральной антимонопольной службы сообщил, что в России сформированы одни из самых низких цен на орфанные препараты в мире. Этому способствует централизованные закупки больших объёмов, однако остаются возможности для ещё большего снижения цен.
Инга Нижарадзе, представитель фармацевтической отрасли, обозначила сложности, с которыми сталкиваются компании при разработке биоаналогов: безопасность, подготовка кадров, международная конкурентоспособность. Основной долгосрочной целью работы отечественной фармы спикер назвала производство лекарственных препаратов, которые могут использоваться не только для российских пациентов, но и быть конкурентоспособными и востребованными на внешнем рынке. Инга Нижарадзе также отметила необходимость создания единого регистра пациентов с орфанными заболеваниями, что позволило бы повысить точность планирования и доступ к терапии.
Академик Лейла Намазова-Баранова предложила расширить аналитическую базу Фонда и включать в решения данные пострегистрационных наблюдений и научных исследований, а не только кейсы отдельных пациентов. Это важно для оценки долгосрочной эффективности препаратов. Об оценке эффективности терапии говорил Виталий Омельяновский, гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации.
Представляя пациентское сообщество, Юрий Жулев, президент Общероссийской благотворительной общественной организации инвалидов «Всероссийское общество гемофилии», сопредседатель Всероссийского союза пациентов сказал: «Фонд «Круг добра» – это не только российское, но и мировое достижение». Эксперт отметил необходимость сохранения преемственности помощи, в том числе, особое внимание к пациентам, переходящим из детской системы здравоохранения во взрослую, после достижения 18 лет.
Анастасия Татарникова, председатель правления АНО «Дом редких», назвала работу с орфанными заболеваниями в России примером гуманности общества. Благодаря созданию Фонда «Круг добра», социальной ответственности бизнеса, работе с НКО, совершенствованию законотворческой базы и укреплению доверия к институтам Россия стала безоговорочным лидером в одной из самых этически значимых сфер медицины.
Запись сессии можно посмотреть здесь.
