Терапия анакинрой уменьшает выраженность симптомов мукополисахаридоза III типа, или синдрома Санфилиппо — неизлечимого нейродегенеративного заболевания. После 8 недель терапии улучшения наблюдались у 86% пациентов, после 16 недель — у 94%. В частности, снижались болевой синдром, стресс у родителей пациентов, улучшались поведенческие характеристики. При этом серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
Синдром Санфилиппо (мукополисахаридоз III типа; MPS III) — группа редких наследственных нейродегенеративных заболеваний, относящихся к лизосомным болезням накопления. Заболевание вызывается нарушением работы или недостатком одного из ферментов, отвечающих за переработку гликозаминогликанов, что приводит к их накоплению в лизосомах и повышению уровня гепарансульфата в моче. Симптомы — когнитивные и неврологические расстройства, нарушение сна, эпилепсия и др. — обычно появляются в возрасте трех-пяти лет, болезнь приводит к полиорганной недостаточности и смерти пациента в возрасте до 40 лет.