Ултомирис® (равулизумаб) одобрен в России для терапии двух редких комплемент-опосредованных заболеваний — пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) и атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС).
Равулизумаб представляет собой моноклональное антитело, ингибитор комплемента С5 длительного действия. Равулизумаб — это новая молекула, созданная на основе экулизумаба. Средний период ее полувыведения составляет 51,8 дня, что дает возможность использовать препарат только один раз в четыре или восемь недель (в зависимости от веса пациента) как у взрослых пациентов, так и у детей весом более 20 кг, тогда как экулизумаб для этих заболеваний требуется пациентам в четыре раза чаще — один раз в две недели. Применение равулизумаба позволяет сократить число посещений медицинских учреждений.
Эффективность препарата была оценена в клиническом исследовании ALXN1210-PNH-301 с участием 246 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которым ранее не проводилась патогенетическая терапия заболевания. В рамках исследования часть пациентов получала равулизумаб, остальные участники получали терапию экулизумабом. Согласно полученным результатам, равулизумаб продемонстрировал не меньшую эффективность, чем при использовании экулизумаба. Пациенты из обеих групп не нуждались в переливании крови, при этом частота гемолиза у участников исследования из двух групп не отличалась.
Терапия равулизумабом обеспечила немедленное и полное ингибирование белка C5 комплемента и подавила активацию комплемент-опосредованного лизиса клеток. Лечение приводило к быстрому и устойчивому снижению активности лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в плазме крови и уменьшению выраженности усталости по шкале FACIT-Fatigue.
В ходе исследования ALXN1210-aHUS-310 с участием пациентов с аГУС, ранее получавших экулизумаб, была установлена не меньшая эффективность равулизумаба в сравнении с терапией экулизумабом. Лечение равулизумабом привело к нормализации количества тромбоцитов, уровня ЛДГ (маркера гемолиза) и улучшению функции почек. Более чем у половины пациентов был отмечен полный ответ, который выражался в нормализации уровня ЛДГ, тромбоцитов и улучшении функции почек одновременно.