В Балтийском федеральном университете (БФУ) им. Иммануила Канта в Калининграде открылся инжиниринговый центр «Биофарма». Он стал пятой лабораторией вуза, созданной по программе «Приоритет-2030». Центр, в запуск которого вложили 1 млрд рублей, будет среди прочего заниматьсяразработкой лекарств для лечения редких заболеваний, в том числе отечественного аналога Спинразы (нусинерсен) от Biogen и Janssen для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА).
Кроме того, в центре «Биофарма» намерены производить оригинальные и импортозамещающие ингредиенты для косметической отрасли.
Разработкой препарата для лечения СМА в России также занимаются фармкомпании «Биокад» и «Р-Фарм».
«Биокад» начал разработку препарата ANB-4 для генной терапии СМА в 2018 году. Первый прототип появился в середине 2019 года, а ранний этап разработки препарата был завершен в марте 2021 года. Генотерапевтический препарат должен действовать аналогично Золгенсме (онасемноген абепарвовек) – лекарству против СМА от швейцарской Novartis. В июне 2022 года «Биокад» подал заявление на проведение КИ препарата, а в апреле 2023 года ANB-004 получили первые пациенты.
В мае 2023 года Казанский федеральный университет (КФУ) и «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке генотерапевтического препарата от СМА. КФУ будет заниматься непосредственно разработкой, «Р-Фарм» выступит заказчиком исследований. Лекарственное средство основано на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 (нарушение работы этого гена вызывает СМА) в мотонейроны. По аналогичному принципу работает и Золгенсма.
На данный момент в России зарегистрировано три препарата от СМА – Золгенсма, Спинраза и Эврисди (рисдиплам) от Roche. Препараты закупает госфонд «Круг добра». По итогам I квартала этого года рисдиплам и нусинерсен вошли в ТОП20 препаратов с наибольшим объемом госзакупок – 1,8 млрд и 1,7 млрд рублей.
Программа «Приоритет-2030» запущена в 2021 году и предполагает господдержку университетов, направленную на повышение конкурентоспособности России в области образования, науки и технологий. Всего в ней принимают участие 129 вузов страны.
В декабре 2022 года БФУ им. Иммануила Канта по итогам отбора вошел в перечень получателей специальной части гранта. Университету по треку «Территориальное и (или) отраслевое лидерство» был увеличен объем финансирования. Тогда же допфинансирование получили семь медвузов. Дебютировала в расширенном списке Военно-медицинская академия им. С.М. Кирова (3-я группа). Гранты по направлению «Исследовательское лидерство» получили Первый МГМУ им. И.М. Сеченова и РНИМУ им. Н.И. Пирогова, по направлению «Территориальное и (или) отраслевое лидерство» – Самарский, Сибирский, Башкирский государственные и Приволжский исследовательский медуниверситеты.